Statele Unite autorizează primul tratament pentru copiii care suferă de nanism. Terapia îi va ajuta să crească

Dou fetițe, una cu nansim se joacă la o măsuță
Statele Unite autorizează primul tratament pentru copiii care suferă de nanism. Foto: Profimedia

Autorităţile sanitare americane au anunţat vineri că au autorizat pentru prima dată un tratament pentru îmbunătăţirea creşterii copiilor care suferă de nanism, relatează AFP.

Această autorizaţie „va răspunde unei nevoi medicale necesare pentru peste 10.000 de copii din Statele Unite”, a declarat într-un comunicat Theresa Kehoe, oficial al Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA).

Tratamentul, comercializat de laboratorul BioMarin sub denumirea de Voxzogo, se administrează sub formei unei injecţii subcutanate o dată pe zi.

El este autorizat pentru copiii cu vârsta peste cinci ani atinşi de acondroplazie, cea mai frecventă formă de nanism, şi care pot creşte în continuare.

Acondroplazia este o boală genetică care apare la 1 din 15.000 până la 40.000 de nou-născuţi din întreaga lume. Înălţimea medie a unui adult cu acondroplazie este de aproximativ 1,2 metri.

Tratamentul, testat timp de un an

Tratamentul a fost testat timp de un an într-un studiu clinic la care au participat 121 de peroane cu vârste cuprinse între 5 şi 14 ani, dintre care unele au primit produsul BioMarin, iar altele un placebo. Participanţii care au primit tratament au crescut în medie cu 1,57 centimetri în plus faţă de cei care au primit un placebo, a precizat FDA.

Cele mai frecvente reacţii adverse au fost o reacţie la locul injectării, vărsături şi hipotensiune arterială, arată sursa citată de Agerpres.

„Mai mult de un deceniu de cercetare ştiinţifică a condus la descoperirea medicală pe care o reprezintă Voxzogo”, a declarat Jean-Jacques Bienaimé, director general al BioMarin, într-un comunicat.

Tratamentul ar urma să fie disponibil în Statele Unite între mijlocul şi sfârşitul lunii decembrie, potrivit companiei.

El este deja autorizat în Uniunea Europeană din această vară şi se află în curs de examinare în Japonia, Brazilia şi în Australia, potrivit BioMarin.

Editor : Liviu Cojan

Partenerii noștri
Confidenţialitatea ta este importantă pentru noi. Vrem să fim transparenţi și să îţi oferim posibilitatea să accepţi cookie-urile în funcţie de preferinţele tale.
De ce cookie-uri? Le utilizăm pentru a optimiza funcţionalitatea site-ului web, a îmbunătăţi experienţa de navigare, a se integra cu reţele de socializare şi a afişa reclame relevante pentru interesele tale. Prin clic pe butonul "DA, ACCEPT" accepţi utilizarea modulelor cookie. Îţi poţi totodată schimba preferinţele privind modulele cookie.
Da, accept
Modific setările
Alegerea dumneavoastră privind modulele cookie de pe acest site
Aceste cookies sunt strict necesare pentru funcţionarea site-ului și nu necesită acordul vizitatorilor site-ului, fiind activate automat.
- Afișarea secţiunilor site-ului - Reţinerea preferinţelor personale (inclusiv în ceea ce privește cookie-urile) - Reţinerea datelor de logare (cu excepţia logării printr-o platformă terţă, vezi mai jos) - Dacă este cazul, reţinerea coșului de cumpărături și reţinerea progresului unei comenzi
Companie Domeniu Politica de confidenţialitate
RCS&RDS S.A. digi24.ro Vezi politica de confidenţialitate
cmp_level, prv_level, m2digi24ro, stickyCookie
Studiu de Audienţă și Trafic Internet (prin CXENSE) brat.ro
cX_S, cX_P, cX_T
Google IDE google.com Vezi politica de confidenţialitate
IDE
Vă rugăm să alegeţi care dintre fişierele cookie de mai jos doriţi să fie utilizate în ce vă priveşte.
Aceste module cookie ne permit să analizăm modul de folosire a paginii web, putând astfel să ne adaptăm necesității userului prin îmbunătățirea permanentă a website-ului nostru.
- Analiza traficului pe site: câţi vizitatori, din ce arie geografică, de pe ce terminal, cu ce browser, etc, ne vizitează - A/B testing pentru optimizarea layoutului site-ului - Analiza perioadei de timp petrecute de fiecare vizitator pe paginile noastre web - Solicitarea de feedback despre anumite părţi ale site-ului
Companie Domeniu Politica de confidenţialitate
Google Analytics google.com Vezi politica de confidenţialitate
_ga, _gid, _gat, AMP_TOKEN, _gac_<property-id>, __utma, __utm, __utmb, __utmc, __utmz, __utmv
Aceste module cookie vă permit să vă conectaţi la reţelele de socializare preferate și să interacţionaţi cu alţi utilizatori.
- Interacţiuni social media (like & share) - Posibilitatea de a te loga în cont folosind o platformă terţă (Facebook, Google, etc) - Rularea conţinutului din platforme terţe (youtube, soundcloud, etc)
Companie Domeniu Politica de confidenţialitate
Facebook facebook.com Vezi politica de confidenţialitate
a11y, act, csm, P, presence, s, x-referer, xs, dpr, datr, fr, c_user
Youtube youtube.com Vezi politica de confidenţialitate
GED_PLAYLIST_ACTIVITY,APISID, GEUP, HSID, LOGIN_INFO, NID, PREF, SAPISID, SID, SSID, SIDCC, T9S2P.resume, VISITOR_INFO1_LIVE, YSC, dkv, s_gl, wide
Twitter twitter.com Vezi politica de confidenţialitate
_twitter_sess, auth_token, lang, twid, eu_cn, personalization_id, syndication_guest_id, tfw_exp
Instagram instagram.com Vezi politica de confidenţialitate
csrftoken, ds_user_id, ig_did, ig_cb, mcd, mid, rur, shbid, shbts, urlgen
Aceste module cookie sunt folosite de noi și alte entităţi pentru a vă oferi publicitate relevantă intereselor dumneavoastră, atât în cadrul site-ului nostru, cât și în afara acestuia.
- Oferirea de publicitate în site adaptată concluziilor pe care le tragem despre tine în funcţie de istoricul navigării tale în site și, în unele cazuri, în funcţie de profilul pe care îl creăm despre tine. Facem acest lucru pentru a menţine site-ul profitabil, în așa fel încât să nu percepem o taxă de accesare a site-ului de la cei care îl vizitează. - Chiar dacă astfel de module cookie nu sunt utilizate, te rugăm să reţii că ţi se vor afişa reclame pe site-ul nostru, dar acestea nu vor fi adaptate intereselor tale. Aceste reclame pot să fie adaptate în funcţie de conţinutul paginii.
Companie Domeniu Politica de confidenţialitate
CXENSE cxense.com Vezi politica de confidenţialitate
gcks, gckp, _cX_segmentInfo, cx_profile_timeout, cx_profile_data
Google DFP google.com Vezi politica de confidenţialitate
__gads, id, NID, SID, ANID, IDE, DSID, FLC, AID, TAID, exchange_uid, uid, _ssum, test_cookie, 1P_JAR, APISID, evid_0046, evid_0046-synced
Trimite
Vezi politica de confidențialitate