La două persoane cu leucemie boala a intrat în remisie la peste un deceniu după ce au fost perfuzate cu celule CAR-T, celule imunitare care au fost modificate într-un laborator, arată un nou studiu. Descoperirile sunt un semn că această abordare ar putea fi o terapie pe termen lung pentru leucemie - iar unii cercetători o descriu ca un posibil remediu, scrie CNN.
Receptorul antigen himeric sau terapia cu celule CAR-T poate fi un "tratament curativ" pentru leucemia limfocitară cronică, au transmis cercetătorii care au vorbit despre aceste descoperiri într-o conferință de presă din această săptămână. Leucemia limfocitară cronică reprezintă aproximativ un sfert din cazurile noi de leucemie.
În lucrarea prezentată de cercetători este descrisă monitorizarea timp de 10 ani a primilor pacienți tratați cu celule CAR-T, celule T modificate cu receptorul antigen himeric, care este "prima terapie celulară realizată din sistemul imunitar al pacientului", a declarat dr. Carl. June, unul dintre autorii studiului și imunolog specializat în problemele cauzate de cancer de la Universitatea din Pennsylvania.
June a spus că pe baza rezultatelor acestui studiu "putem concluziona acum că celulele CAR-T pot vindeca de fapt pacienții cu leucemie".
Celulele CAR-T sunt un tratament de imunoterapie conceput pentru a trata leucemia prin valorificarea propriului sistem imunitar al organismului pentru a viza cancerul. Terapia trimite celulele imune ale pacientului la un laborator pentru a fi modificate genetic folosind un virus și oferă celulelor capacitatea de a recunoaște și ucide sursa cancerului, potrivit CNN.
"Remisie susținută"
Noul studiu, publicat miercuri în revista Nature, descrie două faze distincte prin care au trecut pacienții. Ei au avut o fază inițială reprezentată de celule CAR-T CD8+ sau CD4-CD8 care exprimă un marker numit Helios și apoi o trecere într-o fază de remisie pe termen lung dominată de celulele CAR-T CD4+.
"Celulele T CAR au rămas detectabile la mai mult de zece ani după perfuzie, cu remisie susținută la ambii pacienți", au scris cercetătorii.
Cercetătorii - de la Universitatea din Pennsylvania și de la Institutul Novartis pentru Cercetare Biomedicală din Cambridge - au studiat celulele T de lungă durată la cele două persoane cu leucemie care erau în remisie completă în 2010, după ce au fost perfuzate cu celule CAR-T. Cei doi au rămas în remisie la mai bine de 10 ani după perfuzie, au observat cercetătorii.
Dr. oncolog David Porter, autor al studiului, a spus aceste terapii au devenit mai sigure de-a lungul anilor și sunt administrate la sute sau mii de oameni pe an, dar a subliniat că acest tip de imunoterapie poate avea efecte secundare grave.
Un efect secundar este sindromul de liză tumorală, "un fenomen în care omori un număr mare de celule canceroase în același timp și acestea își vărsă conținutul în sânge, iar asta îi poate îmbolnăvi pe oameni", a spus el. Sindromul de liză tumorală poate provoca anomalii electrolitice și leziuni ale rinichilor.
Un alt efect secundar este sindromul de eliberare de citokine, care dă oamenilor un sindrom sever asemănător gripei, cu febră foarte mare, greață, vărsături și dureri musculare și articulare.
"Poate evolua spre o tensiune arterială foarte scăzută, probleme de respirație cu scurgeri de lichid în plămâni", a spus Porter.
Al treilea efect secundar major este o toxicitate neurologică, care duce la dificultăți de a vorbi sau de a gândi clar. În unele situații, oamenii pot intra în comă sau pot face convulsii, potrivit lui Porter, dar majoritatea cazurilor se rezolvă de la sine.
O "înțelegere mai profundă"
Pentru noua cercetare, June a lucrat cu dr. Joseph Melenhorst în cadrul unui laborator în care s-a studiat evoluția bolii la persoanele care au fost tratate cu celule CAR-T.
"Am reușit să izolăm și să analizăm celulele cu noi tehnologii și ni s-a oferit o înțelgere foarte bună asupra mecanismului bolii și a răspunsului ambilor pacienți", a declarat Joseph Melenhorst, de la Universitatea din Pennsylvania.
Unul dintre cei doi pacienți este Doug Olson. El a fost diagnosticat cu leucemie limfocitară cronică când avea 49 de ani. El a povestit că după șase ani de tratament și chimioterapie, măduva sa osoasă era afectată în proporție de 50%.
Prima perfuzie de celule CAR-T i-a fost făcută în septembrie 2010.
"În 2010, nici nu ne-am gândit că aceasta ar fi o terapie curativă. În acest moment însă, la 10 ani, nu mai sunt celule leucemice și încă avem celulele CAR-T care țin sub control leucemia reziduală", a spus dr. Carl June.
Editor : G.M.
